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AME tipo 1: La terapia génica Zolgensma obtiene la autorización de comercialización condicional por parte de la EMA

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COMUNICADO DE PRENSA DE LA AGENCIA EUROPEA DEL MEDICAMENTO/ 27032020

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado otorgar una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea para la terapia génica Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) para tratar a bebés y niños pequeños con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara y, a menudo, mortal que causa debilidad muscular y pérdida progresiva de movimiento.

Actualmente hay opciones de tratamiento limitadas para niños con AME en la UE. Los pacientes también reciben ayudas físicas para apoyar las funciones musculares y ayudarlos a ellos y a sus familias a sobrellevar los síntomas de la enfermedad.

La atrofia muscular espinal generalmente se diagnostica en el primer año de vida. La mayoría de los pacientes con AME grave no sobreviven a la primera infancia. Los pacientes con la enfermedad no pueden producir cantidades suficientes de una proteína llamada ‘neurona motora de supervivencia’ (SMN), que es esencial para el funcionamiento normal y la supervivencia de las neuronas motoras (nervios del cerebro y la médula espinal que controlan los movimientos musculares). Sin esta proteína, las neuronas motoras se deterioran y eventualmente mueren. Esto hace que los músculos caigan en desuso, lo que provoca desgaste muscular (atrofia) y debilidad.

La proteína SMN está compuesta por dos genes, los genes SMN1 y SMN2. Los pacientes con atrofia muscular espinal carecen del gen SMN1, pero tienen el gen SMN2, que produce principalmente una proteína SMN ‘corta’ que no puede funcionar adecuadamente por sí sola. Una administración intravenosa única de Zolgensma suministra una copia completamente funcional del gen SMN1 humano que permite al cuerpo producir suficiente proteína SMN. Se espera que esto mejore su función muscular, movimiento y supervivencia de los niños con la enfermedad.

El tratamiento con Zolgensma solo debe administrarse una vez en centros clínicos adecuados bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con AME.

La recomendación de EMA para la autorización de comercialización condicional se basa en los resultados preliminares de un ensayo clínico completado y tres estudios de apoyo en pacientes con atrofia muscular espinal con diferentes etapas de gravedad de la enfermedad. Estos incluyeron pacientes diagnosticados genéticamente y presintomáticos.

El ensayo clínico que proporciona el cuerpo principal de datos para la evaluación de Zolgensma se realizó en 22 pacientes que tenían menos de seis meses de edad en el momento de la terapia de reemplazo génico con Zolgensma. El ensayo evaluó el porcentaje de pacientes que tuvieron una mejoría en su supervivencia (es decir, sin la necesidad de estar permanentemente en un respirador) y los hitos motores, como el control de la cabeza, gatear, sentarse, pararse y caminar (con o sin asistencia).

La supervivencia de los pacientes tratados con Zolgensma superó lo que se puede esperar de los pacientes no tratados con SMA grave. De los 22 pacientes incluidos en el ensayo, 20 pacientes (91%) estaban vivos y no necesitaban soporte ventilatorio permanente a los 14 meses de edad. La experiencia con esta enfermedad muestra que a los 14 meses de edad solo el 25% de los pacientes aún están vivos. Estos pacientes también alcanzaron hitos motores, que generalmente no se alcanzan en la historia natural de la enfermedad. 14 pacientes (64%) alcanzaron el hito de la sesión independiente antes de los 18 meses de edad. Un paciente (4%) alcanzó el hito de caminar sin ayuda antes de cumplir los 16 meses de edad. Los pacientes con menos deterioro motor parecen beneficiarse más del tratamiento con Zolgensma.

Los efectos secundarios más comunes encontrados en los participantes en los ensayos clínicos para Zolgensma fueron aumentos en las enzimas hepáticas (transaminasas) observadas en los análisis de sangre. Este es un efecto de la respuesta inmune al tratamiento.

Debido a que Zolgensma es un medicamento de terapia avanzada (ATMP), fue evaluado por el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el comité de expertos de EMA para medicamentos basados ​​en células y genes.

Sobre la base de la evaluación y la opinión positiva del CAT, el comité de EMA para medicamentos humanos (CHMP) recomendó una aprobación condicional para este medicamento. Este es uno de los mecanismos reguladores de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no satisfecha. Este tipo de aprobación permite a la Agencia recomendar un medicamento para la autorización de comercialización con datos menos completos de lo que normalmente se espera, en los casos en que el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes supera el riesgo inherente al hecho de que aún no están disponibles todos los datos.

Se están recopilando datos adicionales de eficacia y seguridad a través de tres estudios en curso, un registro a largo plazo e investigaciones adicionales sobre el producto, incluidas recomendaciones para el desarrollo de calidad futura. Todos los resultados deben incluirse en los informes de seguridad posteriores a la comercialización, que EMA revisa continuamente.

Zolgensma recibió el apoyo del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de EMA, que brinda un apoyo científico y normativo temprano y mejorado a los medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes. Zolgensma obtuvo la elegibilidad para PRIME en enero de 2017 para el tratamiento de pacientes pediátricos diagnosticados con AME Tipo 1. *

La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Zolgensma hacia el acceso del paciente. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. Una vez que se haya otorgado una  autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso tendrán lugar a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible función/uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.

Notas

  1. El solicitante de Zolgensma es AveXis EU Limited.
  2. Zolgensma está indicado para el tratamiento de:
    • pacientes con atrofia muscular espinal 5MA (AME) con una mutación bielélica en el gen SMN1 y un diagnóstico clínico de AME Tipo 1, o
    • pacientes con AME 5q con una mutación bi-alélica en el gen SMN1 y hasta 3 copias del gen SMN2.
  3.  Zolgensma fue designado como medicamento huérfano el 19 de junio de 2015. Durante el desarrollo del protocolo, se recibió asistencia en múltiples ocasiones para obtener orientación sobre los aspectos de calidad y el programa de estudios clínicos, incluida la demostración de un beneficio significativo.
  4. Después de esta opinión positiva del CHMP, el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) evaluará si se debe mantener la designación huérfana .

FUENTE: Agencia Europea del Medicamento (traducción online)

https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy-corrected

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